新技能显着进步Cas12f体系修改功率
南边医科大学根底医学院教授荣知立/林瑛团队经过环状gRNA技能，将Cas12f体系的基因修改功率、投递可行性和安全性进步至新高度，为遗传病、肿瘤等临床医治供给了更高效且易用的东西，一起推动了基因修改技能向微型化与精准化开展。近来，相关效果发表于《天然-通讯》（
CRISPR/Cas体系因其高度的靶向性和功用多样性，在基因修改范畴得到遍及使用。如果把基因修改东西比方成“剪刀”，传统的Cas9和Cas12a像大剪刀，尽管好用，但个头太大，很难塞进运输东西（比方病毒载体）送到人体细胞内。而Cas12f就像一把“迷你剪刀”，体积只要传统剪刀的1/3，但剪基因的功率太低，像电量不充足的玩具剪刀。
为打破该瓶颈，研讨团队立异性地规划并优化了cgRNA，就像给剪刀装上“超长续航电池”，从“牵强能用”到“快准狠”。试验多个方面数据显现，cgRNA可将基因激活功率进步1.9至19.2倍；结合相别离战略后，功率逐渐进步2.3至3.9倍。此外在腺嘌呤碱基修改体系中，cgRNA不只进步了修改功率，还明显缩窄修改窗口，下降脱靶危险，增强了修改精准性。小鼠体内试验进一步验证了该体系的体内有效性与可行性。
